Grazie ad una grande svolta finalmente abbiamo la speranza di poter cambiare la vita dei pazienti grazie ad una CURA!

​

Una squadra di specialisti guidata dal professor Heiko Traupe, ha riunito l'Università di Munster e l'Istituto Leibniz per la farmacologia molecolare sviluppando e testando in laboratorio quella che viene chiamata la terapia sostitutiva enzimatica!

​

 

CHE COS'È LA TERAPIA SOSTITUTIVA ENZEMATICA E COSA FA?

​

Grazie agli ultimissimi sviluppi in nano-tecnologia si è riusciti a sintetizzare in una crema un veicolo molecolare in grado di posizionare l'enzima (TGM1) nel punto esatto in cui manca, ripristinando così tutti i malfunzionamenti della pelle: in pratica curando la malattia.

​

​

COSA E' RIUSCITO A FARE IN NOSTRO TEAM MEDICO FINO AD ORA?

​

• Hanno sviluppato la base sperimentale per una crema enzimatica che sostituisce l'enzima mancante;

• Questa crema sperimentale ha già portato alla guarugione di pelle malata trapiantata su cavie, che dopo il trattamento è guarita;

• Premiato Farmaco dell'anno 2015 da Leibniz Research Alliance;

• Riconoscimento ufficiale ricevuto dalla designazione di farmaco orfano dell'UE nel 2013.

• ​

​

COSA DEVE ESSERE FATTO ADESSO

​

Azione immediata: 

 

1. Sviluppo di un sistema di produzione economicamente sostenibile per l'enzima;

2. Ulteriore miglioramento della formulazione liposomiale;

3. Sviluppo di un idrogel definito come prototipo;

​

Tempo stimato per le fasi 1, 2 e 3: da 12 a 15 mesi

Costi stimati: 2 milioni di euro.

 

4. Successivamente una società di biotec specializzata o una società farmaceutica dovrebbero intervenire continuando lo sviluppo per poi raggiungere produzione e distribuzione per i pazienti.

​

​