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La terapia sostitutiva enzimatica

Grazie ad una grande svolta finalmente abbiamo la speranza di poter cambiare la vita dei pazienti grazie ad una CURA!

Una squadra di specialisti guidata dal professor Heiko Traupe, ha riunito l'Università di Munster e l'Istituto Leibniz per la farmacologia molecolare sviluppando e testando in laboratorio quella che viene chiamata la terapia sostitutiva enzimatica!

 

CHE COS'È LA TERAPIA SOSTITUTIVA ENZEMATICA E COSA FA?

Grazie agli ultimissimi sviluppi in nano-tecnologia si è riusciti a sintetizzare in una crema un veicolo molecolare in grado di posizionare l'enzima (TGM1) nel punto esatto in cui manca, ripristinando così tutti i malfunzionamenti della pelle: in pratica curando la malattia.

COSA E' RIUSCITO A FARE IN NOSTRO TEAM MEDICO FINO AD ORA?

  • Hanno sviluppato la base sperimentale per una crema enzimatica che sostituisce l'enzima mancante;

  • Questa crema sperimentale ha già portato alla guarugione di pelle malata trapiantata su cavie, che dopo il trattamento è guarita;

  • Premiato Farmaco dell'anno 2015 da Leibniz Research Alliance;

  • Riconoscimento ufficiale ricevuto dalla designazione di farmaco orfano dell'UE nel 2013.

COSA DEVE ESSERE FATTO ADESSO

Azione immediata: 

 

1. Sviluppo di un sistema di produzione economicamente sostenibile per l'enzima;

2. Ulteriore miglioramento della formulazione liposomiale;

3. Sviluppo di un idrogel definito come prototipo;

Tempo stimato per le fasi 1, 2 e 3: da 12 a 15 mesi

Costi stimati: 2 milioni di euro.

 

4. Successivamente una società di biotec specializzata o una società farmaceutica dovrebbero intervenire continuando lo sviluppo per poi raggiungere produzione e distribuzione per i pazienti.