A Terapia de Substituição Enzimática
Foi alcançado um avanço que pode mudar vidas, não só para melhor, mas que na verdade um tratamento cura a doença!
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Uma equipa de especialistas liderada pelo Professor Heiko Traupe reuniu a Universidade de Munster e o Instituto Leibniz de Farmacologia Molecular em desenvolvimento e teste laboratoriais do que é chamado a tese de substituição da enzima para tratar a deficiência de TGM1 Ictiose Lamelar.
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​O QUE É ESTA TERAPIA DE SUBSTITUIÇÃO ENZIMÁTICA E O QUE FAZ?
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A mais recente nanotecnótica é aplicada e sintetizada num creme criando, um veículo molecular capaz de transportar a enzima (TGM1) para o local exato onde falta conseguindo recuperar todo o funcionamento deficiente da pele e restaurar a funcao cutanea. O tratamento consiste numa aplicação periòdica do creme que contem as enzimas, ( uma ou duas vezes por semana), que resulta substituir a enzima em falta, e na normalização da pele!
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O QUE A NOSSA EQUIPA MÉDICA CONSEGUIU ATÉ AGORA?
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Desenvolveram a base experimental para um creme enzimático que consegue substituir a enzima em falta;
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Isto já resultou na cura de pele num modelo laboratorial onde os transplantes da pele humana doente com ictiose foram tratados .
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Neste momento, o creme ainda não pode ser testado diretamente em seres humanos, razão pela qual necessitamos de doações urgentes para continuar este desenvolvimento até que os testes humanos sejam possíveis;
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A terapia foi premiada como medicamento do ano de 2015 pela Leibniz Research Alliance;
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Recebeu reconhecimento oficial com uma designação "orfan drug" da UE em 2013.
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O QUE PRECISA SER FEITO
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Ação Imediata:
1. Desenvolvimento de sistemas de produção rentáveis para a enzima;
2. Melhoria adicional da formulação lipossómica;
3. Desenvolvimento de um hidrogel definitivo como protótipo;
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Tempo estimado para os passos 1, 2 e 3: 12 a 15 meses
Custos estimados: 2 milhões de euros.
4. Posteriormente, uma empresa biotecte dedicada ou uma empresa farmacêutica devem, com sorte, continuar o desenvolvimento e disponibilizar o tratamento para o universo de doentes
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